Salute Bambin Gesù, Leucemia vinta da terapia genica, salvo bimbo 4 anni

Si tratta del primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all’interno di uno studio accademico

“Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. È quello che hanno fatto i medici e i ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma con un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario alle terapie convenzionali. Si tratta del primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all’interno di uno studio accademico, promosso dal Ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC. Ad un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo paziente sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche”. Così in un comunicato l’Ospedale pediatrico Bambino Gesù.

“La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente– spiega la nota- rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie piu’ innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesu’ hanno prelevato i linfociti T del paziente- le cellule fondamentali della risposta immunitaria- e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado- una volta reinfusi nel paziente- di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente”.

“La terapia genica con cellule modificate CAR-T- sottolinea infine il comunicato– è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica”. (Com/Sim/ Dire) 

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